Libro: LE PATOLOGIE

 

Di seguito saranno presentate alcune delle patologie che implicano un’ospedalizzazione prolungata, le problematiche organiche e psicologiche connesse ai diversi tipi di patologia, per passare infine alle procedure e agli strumenti diagnostici e/o terapeutici più comunemente utilizzati.
Tali patologie verranno affrontate sia da un punto di vista clinico, sia indagando le conseguenze fisiche  e psicologiche ad esse correlate e le procedure adottate per contrastarle.

7. Approcci terapeutici curativi

Gli approcci terapeutici a cui possono venire sottoposti i pazienti variano in base al tipo di patologia. In generale, possiamo suddividere gli approcci terapeutici in:   

  1. curativi,
  2. di supporto.

Gli approcci terapeutici curativi più frequentemente utilizzati comprendono:              

  1. la chirurgia;
  2. la terapia medica, che include la chemioterapia e la terapia immunosoppressiva;
  3. la radioterapia, il trapianto d’organo e di cellule staminali.

Le terapie di supporto più frequentemente utilizzate comprendono:

  1. la terapia trasfusionale;
  2. la terapia nutrizionale;
  3. la terapia dialitica;
  4. la terapia riabilitativa;
  5. le procedure aferetiche;
  6. l’ossigenoterapia.

Trattamento chirurgico

L’approccio chirurgico può essere utilizzato sia a scopo diagnostico che terapeutico.

Nei linfomi, l’asportazione  di un linfonodo “in toto” o di un suo frammento (biopsia) permette la definizione diagnostica.

In alcuni tipi di tumori, l’asportazione completa della massa può essere la pratica terapeutica risolutiva. In altri tipi di tumore con  caratteristiche particolari per sede, natura e volume, l’escissione completa è preceduta da un trattamento pre-operatorio chemio e/o radioterapico che possono ridurre le dimensioni del tumore.

Trattamento chemioterapico

L’approccio chemioterapico, fondamentale nella maggior parte dei tumori infantili, prevede l’uso di differenti farmaci, somministrati a dosaggio diverso, in base sia al tipo di  patologia che alla fase della malattia.

Farmaci “ad alte dosi” vengono, generalmente, utilizzati nella fase di attacco della malattia e nel consolidamento della risposta ottenuta, mentre a dosi convenzionali o “standard” vengono utilizzati nella terapia di attacco e di mantenimento di alcune patologie.

I chemioterapici vengono frequentemente impiegati in associazione, meno raramente in monoterapia.

La chemioterapia (antiblastica)   può essere somministrata con varie modalità: per via endovenosa breve o in infusione continua, per via intramuscolare, per bocca, per via intratecale.

Terapia Immunosoppressiva

I farmaci più comunemente impiegati  sono il cortisone   e la ciclosporina   somministrabili per via endovenosa o per bocca.

Alcuni chemioterapici ed il  siero antilinfocitari   vengono utilizzati come farmaci immunosoppressori in casi particolari.

Inoltre, anche una particolare procedura aferetica chiamata linfofotoaferesi , può essere utilizzata nella GvHD resistente ai farmaci immunosoppressori.

Trattamento radiante

La radioterapia è un trattamento che può essere impiegato da solo o in associazione alla chemioterpia.

Il trattamento radiante può essere utilizzato a scopo:

  1. curativo: in alcuni tumori radiosensibili;
  2. contenitivo: per ridurre la progressione di una malattia resistente ai chemioterapici;
  3. profilattico: per prevenire eventuali localizzazioni da malattia.

La sede di irradiazione e le modalità di somministrazione dipendono dal tipo di tumore e dalla fase della malattia.

La radioterapia è anche utilizzata, in associazione a chemioterapici ad alte dosi, nei regimi di condizionamento per il trapianto di cellule staminali.

Trapianti d’organo

I trapianti d’organo più comunemente eseguiti in età pediatrica coinvolgono il rene, il fegato ed il cuore, a causa di alcune malformazioni o patologie non trattabili con altri tipi di terapie ed in particolare:

  1. nefropatie, insufficienza renale cronica in stato avanzato;
  2. epatopatie, cirrosi epatica, malattie metaboliche, malformazioni congenite;
  3. cardiopatie, cardiomiopatie in stadio avanzato, malformazioni congenite.

Il rigetto dell’organo trapiantato rappresenta la complicanza più comune dei trapianti.

La profilassi ed il trattamento del  rigetto vengono eseguiti mediante la somministrazione di terapia immunosoppressiva, la cui durata è molto variabile.

Trapianti di cellule staminali

Le cellule staminali utilizzate nel trapianto possono provenire da fonte diversa. In base al tipo di donatore si distinguono diversi tipi di trapianto:

  1. allogenico, in cui il donatore è diverso dal ricevente e può essere: un familiare o un donatore volontario;
  2. autologo, in cui il ricevente è anche il donatore.

La fonte di cellule staminali può essere rappresentata dal sangue periferico, dal sangue cordonale o placentare, dal sangue midollare.

Nel caso di trapianto allogenico è indispensabile che sia disponibile un donatore compatibile; in casi particolari si può ricorrere ad un donatore parzialmente compatibile.

L’indicazione ai diversi tipi di trapianto è condizionata dal tipo di patologia e dalla fase di malattia.

Terapia medica di supporto

Il progressivo miglioramento nella prognosi delle patologie onco-ematologiche infantili è dovuto in parte all’uso più razionale  e tempestivo della terapia medica di supporto, di cui le più largamente codificate sono:

  1. la terapia antinfettiva, fondamentale nella cura delle emopatie;
  2. la terapia nutrizionale, utile nel trattamento di tutte le neoplasie del bambino;
  3. la terapia antiemorragica, fondamentale nella cura delle emopatie; la profilassi;
  4. la terapia antiinfettiva, fondamentale nella prevenzione e nel trattamento delle infezioni;
  5. la terapia antiemorragica, fondamentale nella cura delle emopatie; la profilassi;
  6. la terapia antiinfettiva, fondamentale nella prevenzione e nel trattamento delle infezioni;
  7. la terapia antiemetica ha lo scopo di prevenire la nausea ed il vomito indotti dalla chemioterapia.

Terapia Trasfusionale

La terapia trasfusionale tradizionale prevede l’impiego di emoderivati , raccolti, lavorati, controllati e distribuiti dai Centri trasfusionali.

  1. La trasfusione di emazie o globuli rossi concentrati è riservata in caso di grave anemia;
  2. La trasfusione di concentrati piastrinici viene impiegata nelle gravi piastrinopenie con o senza sintomatologia emorragica;
  3. L’infusione di plasma è utile per correggere gravi alterazioni coagulative con o senza  sintomatologia emorragica;
  4. Le trasfusioni di globuli bianchi sono rarissime e riservate a casi particolari.

Terapia dialitica

La terapia dialitica o dialisi è riservata ai bambini con insufficienza renale, sia acuta che cronica:

  1. Nell’insufficienza renale cronica, la dialisi viene in genere eseguita in day-hospital con una frequenza che dipende dalla gravità della nefropatia.
  2. L’insufficienza renale acuta è una complicanza che può verificarsi in corso di altre patologie: in questo caso la dialisi viene eseguita in reparto, quotidianamente.

I pazienti, durante la dialisi possono presentare crampi alle mani o alle gambe e cefalea.

Terapia Riabilitativa

La terapia riabilitativa ha come fine quello di riportare alle condizioni originarie (o almeno ad una situazione il più vicino possibile ad esse) una funzione compromessa a seguito di un evento acuto.

Va distinta dalla terapia abilitativa, ove questa indica  l’insieme degli interventi finalizzati a favorire l’acquisizione di una funzione il cui sviluppo è stato impedito o fortemente compromesso da un evento congenito, il più spesso a carattere lesionale.

Il termine Terapia Riabilitativa, facendo riferimento alla definizione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (O.M.S.), viene utilizzato per definire quell‘"insieme di interventi che mirano allo sviluppo di una  persona al suo più alto potenziale sotto il profilo fisico, psicologico, sociale, occupazionale ed educativo, in relazione al suo  deficit fisiologico o anatomico e all'ambiente".

Procedure Aferetiche

L’aferesi è una procedura che prevede la rimozione selettiva, per filtrazione, di un componente del sangue. La strumentazione e la procedura sono simili a quelle utilizzate nella dialisi.

Le procedure aferetiche, più frequentemente utilizzate nei piccoli pazienti, sono:

  1. la leucaferesi, procedura che, attraverso un separatore cellulare, permette la separazione e raccolta dei globuli bianchi;
  2. la plasmaferesi, procedura utilizzata per rimuovere la componente proteica del sangue, il plasma.

Ossigenoterapia

L’ossigenoterapia viene utilizzata nell’insufficienza respiratoria, sia acuta che cronica.

Nei reparti, in genere, l’ossigeno può essere erogato attraverso dispositivi fissi alla parete, comprensivi di attacco per l’umidificatore.

A domicilio, l’erogazione di ossigeno può avvenire con due sistemi:

  1. bombola per l’ossigeno gassoso, utile per le urgenze;
  2. contenitore criogenico per l’ossigeno liquido, per terapia a lungo termine.

L’ossigeno può essere somministrato al paziente attraverso dispositivi medici quali ad esempio: cannule nasali, mascherine, sondini o cannule tracheostomiche.